Esta revisión destaca los ensayos finalizados y en curso en los que el propranolol ha surgido como un buen fármaco de reposicionamiento para mejorar el estado de salud de pacientes de ER.
Las Enfermedades Raras (ER) se definen por su prevalencia en menos de 5 de cada 10.000 de la población general. Consideradas individualmente, cada ER puede parecer insignificante, pero juntas suman más de 7000 enfermedades diferentes. La investigación en ER no es atractiva para las compañías farmacéuticas ya que es poco probable que recupere los costos de desarrollo de medicamentos dirigidos a un número reducido de pacientes. Dado que la mayoría de estas enfermedades ponen en peligro la vida, este hecho subraya la necesidad urgente de tratamientos. El reposicionamiento de fármacos consiste en identificar nuevos usos para medicamentos aprobados fuera del alcance de la indicación médica original. Es una opción alternativa en el desarrollo de fármacos que representa una estrategia viable y con gestión de riesgo para ER. En 2008 se describieron los beneficios terapéuticos “off label” del propranolol en el tumor benigno Hemangioma Infantil. El propranolol, inicialmente prescrito para la hipertensión arterial, la frecuencia cardíaca irregular, el temblor esencial y la ansiedad, ha mostrado en la última década una evidencia creciente de sus propiedades antiangiogénicas, proapoptóticas, vasoconstrictoras y antiinflamatorias en diferentes ER, incluidas las vasculares o patologías oncológicas.
Rare Diseases (RD) are defined by their prevalence in less than 5 in 10,000 of the general population. Considered individually, each RD may seem insignificant, but together they add up to more than 7000 different diseases. Research in RD is not attractive for pharmaceutical companies since it is unlikely to recover development costs for medicines aimed to small numbers of patients. Since most of these diseases are life threatening, this fact underscores the urgent need for treatments. Drug repurposing consists of identifying new uses for approved drugs outside the scope of the original medical indication. It is an alternative option in drug development and represents a viable and risk-managed strategy to develop for RDs. In 2008, the «off label» therapeutic benefits of propranolol were described in the benign tumor Infantile Hemangioma. Propranolol, initially prescribed for high blood pressure, irregular heart rate, essential tremor, and anxiety, has, in the last decade, shown increasing evidence of its antiangiogenic, pro-apoptotic, vasoconstrictor and anti-inflammatory properties in different RDs, including vascular or oncological pathologies. This review highlights the finished and ongoing trials in which propranolol has arisen as a good repurposing drug for improving the health condition in RDs.